¡ã ÀÌÇö±Ô(»çÁø ¿À¸¥ÂÊ)¡¤ÀÌ°¡¿µ ¿ÀÆݵ巰¸Å´ÏÀú°¡ ºó´ÙÄÌ(Vyndaqel)ÀÇ ¾ËÆĺª ù ±ÛÀÚÀÎ V¸¦ ¼ÕÀ¸·Î Ç¥½ÃÇÏ°í ÀÖ´Ù.
PMÀÎ °Í °°Áö¸¸ PMÀº ¾Æ´Ï´Ù. ±×·¸´Ù°í MRµµ ¾Æ´Ï´Ù. ÀϺÎÁö¸¸, PA¿Í PRÀÇ ¿ªÇÒµµ À̵û±Ý ÇÑ´Ù. À̵éÀº ´©±¸Àϱî.
Çѱ¹ÈÀÌÀÚÁ¦¾à¿¡¼ Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·áÁ¦ 'ºó´ÙÄÌ(Vyndaqel)'À» ´ã´çÇÏ´Â ÀÌÇö±Ô Â÷Àå°ú ÀÌ°¡¿µ »ç¿øÀ» ¸¸³µ´Ù.
À̵éÀÌ °Ç³Ù ¸íÇÔ¿¡´Â '¿ÀÆݵ巰¸Å´ÏÀú(Orphan Drug Manager)'¶ó°í ÀûÇô ÀÖ´Ù. À̵鿡°Ô ¿ÀÆݵ巰¸Å´ÏÀú°¡ ¹«¾ùÀÎÁö ¹°¾ú´Ù. ÀÌÇö±Ô Â÷ÀåÀº 'µî´ë'¿¡ ºø´ë¾î ¼³¸íÇß´Ù.
"ºó´ÙÄÌÀº 'Æ®·¹½ºÆ¼·¹Æ¾ °¡Á·¼º ¾Æ¹Ð·ÎÀÌµå ´Ù¹ß½Å°æº´Áõ'À̶ó´Â ±ØÈñ±ÍÁúȯ Ä¡·áÁ¦ÀÔ´Ï´Ù. ÀÇ·áÁøÁ¶Â÷ »ý¼ÒÇÑ ÁúȯÀÌÁÒ. ȯÀÚ´Â ´õ´õ¿í ÀÚ½ÅÀÌ ¾Î´Â ÁúȯÀ» ¸ð¸¨´Ï´Ù. ¿ÀÆݵ巰¸Å´ÏÀú´Â ÀÌ·± ±ô±ôÇÑ È¯°æ¿¡¼ ȯÀÚ°¡ ´õ »¡¸®, ´õ Á¤È®È÷ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖµµ·Ï ±æÀ» ¾È³»ÇÏ´Â µî´ë °°Àº ¿ªÇÒÀÔ´Ï´Ù."
Æ®·£½ºÆ¼·¹Æ¾ °¡Á·¼º ¾Æ¹Ð·ÎÀÌµå ´Ù¹ß½Å°æº´Áõ(hATTR-PN)Àº Èñ±ÍÁúȯ Áß¿¡¼µµ ƯÈ÷³ª Èñ±ÍÇÑ ÁúȯÀÌ´Ù. 10¸¸ ¸í Áß¿¡ 1¸í ²Ã·Î ¹ß»ýÇÑ´Ù°í ¾Ë·ÁÁ® ÀÖÀ¸¸ç, ±¹³» À¯º´·üÀº ¾ÆÁ÷ Åë°èÁ¶Â÷ ¾ø´Ù. ´Ù¸¸, ±¹³»¿¡¼± 200¸í ¹Ì¸¸À¸·Î ¿¹ÃøÇÑ´Ù. ƯÀÌÇÏ°Ô À¯·´ÀÇ Æ÷¸£Åõ°¥¡¤½º¿þµ§, ±×¸®°í ÀϺ»ÀÇ ±¸¸¶¸ðÅä Áö¿ª¿¡ ȯÀÚ°¡ ÁýÁß ºÐÆ÷ÇÑ °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù.
ÀÌ°¡¿µ »ç¿øÀÌ ¿ÀÆݵ巰¸Å´ÏÀú¿¡ ´ëÇÑ ±¸Ã¼ÀûÀÎ ¼³¸íÀ» µ¡ºÙ¿´´Ù. ±×´Â ÀÌ Á÷Ã¥À» '¸ÖƼÇ÷¹À̾î'¶ó°í Ç¥ÇöÇß´Ù.
"ȯÀÚ¸¦ Àü¹æÀ§·Î ÄɾîÇÏ´Â ¿ªÇÒÀ̶ó°í »ý°¢ÇÕ´Ï´Ù. ¸¶ÄÉÆÃÀ̳ª ¿µ¾÷ µî ±âÁ¸ÀÇ ¾÷¹« ±¸ºÐ ¾øÀÌ, ȯÀÚ¸¦ Á߽ɿ¡ µÎ°í ÃÖ¼±ÀÇ Ä¡·áȯ°æÀ» ¸¸µé±â À§ÇØ µ½½À´Ï´Ù. ÀÏÁ¾ÀÇ ¸ÖƼÇ÷¹À̾î¶ö±î¿ä. ¸¶ÄÉÆõµ ÇØ¾ß ÇÏÁö¸¸, ÀÇ·áÁøµµ ¸¸³ª¾ß ÇÏ°í, Á¤Ã¥ÀûÀ¸·Î ȯÀÚ¿¡°Ô ¾î¶² ÇýÅÃÀ» ÁÙÁö ÇÔ²² °í¹ÎÇÕ´Ï´Ù. ¾î¶»°Ô Çã°¡¸¦ ¹Þ°í ±Þ¿©¸¦ ¹Þ´ÂÁö ¸ðµÎ ÆľÇÇÏ°í ÀÖ¾î¾ß ȯÀÚ¿¡°Ô ½ÇÁúÀûÀÎ µµ¿òÀ» ÁÙ ¼ö ÀÖÁÒ. Çϳª¸¸ ÀßÇÏ¸é ¾È µË´Ï´Ù."
Çѱ¹ÈÀÌÀÚ´Â Áö³ 9¿ù ¿ÀÆݵ巰¸Å´ÏÀú¶ó´Â Á÷Ã¥À» »õ·Î ¸¸µé¾ú´Ù. »ç½Ç»ó ºó´ÙÄ̸¸À» À§ÇÑ Á÷Ã¥ÀÌ´Ù. ´Ù¸¥ ³ª¶ó¿¡¼µµ »ç·Ê°¡ ÀÖ±ä ÇÏÁö¸¸, º»°ÝÀûÀ¸·Î È°µ¿ÇÏ´Â °ÍÀº Çѱ¹ÀÌ »ç½Ç»ó óÀ½À̶ó°í ÇÑ´Ù. ³ª¸§ ¼¼°è ÃÖÃÊ(?)ÀÇ 2ÀÎÀÎ ¼ÀÀÌ´Ù.
ÀÌÇö±Ô Â÷ÀåÀº ƯÇ㸸·á»ç¾÷ºÎ, ±×Áß¿¡¼µµ °æÀïÀÌ °¡Àå ½ÉÇÏ´Ù°í ¾Ë·ÁÁø ½ÉÇ÷°üÁúȯ(CV) Ç°¸ñÀ» ¸Ã¾Æ MR·Î 10³â ÀÌ»ó È°¾àÇÑ º£Å׶ûÀÌ´Ù. Èñ±ÍÁúȯ»ç¾÷ºÎ¿¡ ÇÕ·ùÇÑ °ÍÀº Áö³ 10¿ù, ºó´ÙÄÌÀÌ °Ç°º¸Çè Àû¿ëÀ» ¹ÞÀº ½ÃÁ¡ÀÌ´Ù.
ÀÌ°¡¿µ »ç¿øÀº ÈÀÌÀÚ¿¡¼ »çȸ»ýÈ°À» ½ÃÀÛÇß´Ù. ÀÎÅÏ°ú ÁִϾî PMÀ» °ÅÃÄ ÃÖ±Ù Á¤»ç¿øÀ¸·Î ¿ÀÆݵ巰¸Å´ÏÀú°¡ µÆ´Ù. Áö±Ý±îÁö ÇØ¿Ô´ø ÀÏ°ú ¾î¶² Á¡ÀÌ ´Ù¸¦±î. ¸ÕÀú MR Ãâ½ÅÀÇ ÀÌÇö±Ô Â÷ÀåÀÇ À̾߱⸦ µé¾îº¸ÀÚ.
"½ÉÇ÷°üÁúȯ ºÐ¾ß¿¡¼ 10³âÀ» ÀÖ¾ú½À´Ï´Ù. °æÀïÀÌ ¸Å¿ì Ä¡¿ÇßÁÒ. °æÀï Á¦Ç°°úÀÇ ºñ±³¿ìÀ§¸¦ ¾î¶»°Ô ÀÇ·áÁø¿¡°Ô ¾îÇÊÇÏ´À³Ä°¡ ¸ÅÃâ·Î À̾îÁ³½À´Ï´Ù. ¿©±â¿¡¼± °æÀïÀÌ ¾ø½À´Ï´Ù. ´ë½Å 'ȯ°æ'°ú ½Î¿ö¾ß ÇÕ´Ï´Ù. »õ·Î¿î ¿µÅ並 °³Ã´ÇØ¾ß ÇÏÁÒ. ¿¹ÀüÀÌ Ä¡¿ÇÑ ÀüÀï¿µÈ °°¾Ò´Ù¸é, Áö±ÝÀº »ýÁ¸¿µÈ¿Í ºñ½ÁÇÏ´Ù°í º¼ ¼ö Àְڳ׿ä."
´ÙÀ½Àº ÀÌ°¡¿µ ÁÖÀÓÀÇ À̾߱â´Ù.
"Àú´Â ±Ý¿¬Ä¡·á µî ´Ù¸¥ ¸¸¼ºÁúȯÀ» ´Ù·ð½À´Ï´Ù. À¯º´·üÀÌ ³ô°í ȯÀÚ°¡ ¸¹±ä ÇÏÁö¸¸, ȯÀÚ¿ÍÀÇ °Å¸®´Â ¾Æ¹«·¡µµ ¸Ö¾úÁÒ. ±×·¯³ª ±ØÈñ±ÍÁúȯÀ» ¸Ã°Ô µÈ ÀÌÈķΠȯÀÚÀÇ ¹Ù·Î ¿·¿¡ ¼°Ô µÆ½À´Ï´Ù. ÀÏ·Ê·Î, À۳⿡ ¹«»ó°ø±ÞÇÁ·Î±×·¥À» 6°³¿ù°£ ¿î¿µÇß½À´Ï´Ù. ÀÌ ÇÁ·Î±×·¥À» ÁøÇàÇÏ´Â µ¿¾È ÀúÈñ Ä¡·áÁ¦°¡ ȯÀÚ¿¡°Ô »îÀÇ Èñ¸ÁÀÌ µÈ´Ù´Â °ÍÀ» ÇǺηΠ´À²¼½À´Ï´Ù. »ç¸í°¨ÀÌ »ý±âÁö ¾ÊÀ» ¼ö°¡ ¾ø½À´Ï´Ù."
À̵éÀÇ Àû±ØÀûÀÎ È°µ¿ ´öºÐÀϱî. ¾ó¸¶ Àü Çѱ¹¿¡¼ Á¤½ÄÀ¸·Î ȯ¿ìȸ°¡ ¸¸µé¾îÁ³´Ù. ¾ÆÁ÷Àº 40¿©¸í ±Ô¸ðÁö¸¸, ´õ ¸¹Àº ȯÀÚ°¡ Ä¡·áÁ¦¸¦ ¸¸³¯ ¼ö ÀÖµµ·Ï ÇÏ´Â °ÍÀÌ À̵éÀÇ °øµ¿ ¸ñÇ¥´Ù. ´çÀåÀº ÀÇ·áÁøÀÇ ÀÎÁöµµ¸¦ ³ôÀ̱â À§ÇØ ÇØ¿Ü¿¡¼ ¼®ÇÐÀ» ¸ð½Å´Ù´Â °èȹÀÌ´Ù.
"ÀÇ´ë¿¡¼ ¹è¿î Àû ¾ø´Â ÁúȯÀ̱⠶§¹®¿¡ Á¦´ë·Î ÀÎÁöÇÏÁö ¸øÇÏ´Â °æ¿ì°¡ ´ëºÎºÐÀÔ´Ï´Ù. ±¹³»¿¡¼± ¾Æ¹«·¡µµ ÀÇ·áÁøÀÇ °æÇèÀÌ ºñ±³Àû Àû½À´Ï´Ù. ÇØ¿Ü¿Í ¿¬°á°í¸®¸¦ ¸¸µé¾î¼ ¼±ÁøÈµÈ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖµµ·Ï µµ¿ì·Á°í ÇÕ´Ï´Ù. ¿ì¼± ´ÙÀ½ ´Þ¿£ Æ÷¸£Åõ°¥°ú ÀϺ»¿¡¼ ¼®ÇÐÀ» ¸ð¼Å¿À·Á°í °èȹ ÁßÀÔ´Ï´Ù."(ÀÌÇö±Ô Â÷Àå)
´õ ¸¹Àº ȯÀÚ°¡ ÀÚ½ÅÀÇ ÁúȯÀ» ÀÎÁöÇÏ°í ÀÌÇØÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ÇÏ´Â °Íµµ À̵éÀÇ ¿ªÇÒÀÌ´Ù.
"¾ÕÀ¸·Î ÇÒ ÀÏÀÌ ´õ ¸¹À» °Í °°¾Æ¿ä. ´Ù¸¥ Èñ±ÍÁúȯÀº ÀÎÅͳݿ¡ Á¤º¸°¡ ¸¹Áö¸¸, ÀÌ ÁúȯÀº °ÅÀÇ ¾ø±â ¶§¹®ÀÔ´Ï´Ù. À̵éÀ» À§ÇØ ¾î¶² ÁúȯÀÎÁö, ÁúȯÀ» ¹Þ¾ÒÀ» ¶§´Â ¾î¶² Á¤Ã¥Àû ÇýÅÃÀ» ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖ´ÂÁö ¾Ë±â ½±°Ô Á¤¸®Çß½À´Ï´Ù. ´õ ¸¹Àº ȯÀÚ¿¡°Ô ¾Ë¸®·Á°í ÇÕ´Ï´Ù."(ÀÌ°¡¿µ »ç¿ø)
ÈÀÌÀÚ´Â º»»ç Â÷¿ø¿¡¼ Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·á ¿µ¿ªÀ» °ø°ÝÀûÀ¸·Î ³ÐÈ÷°í ÀÖ´Ù. ÀÌ·± Ãß¼¼¿¡¼ À̵éÀÇ È°µ¿ ÇϳªÇϳª´Â ¿ÀÆݵ巰¸Å´ÏÀú¶ó´Â Á÷Ã¥ÀÇ Á¤ÀÇ°¡ µÉ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÈ´Ù. Èñ±ÍÁúȯÀ̶ó´Â Ư¼ö ºÐ¾ß¿¡¼ 'µî´ë'ÀÌÀÚ '¸ÖƼÇ÷¹À̾î'·Î À̵éÀÇ ¾ÕÀ¸·ÎÀÇ È°¾àÀ» ±â´ëÇÑ´Ù
Ãâó ..µ¥Àϸ®ÆÊ